儿童肥厚型心肌病的预后分析

Risk stratification at diagnosis for children with hypertrophic cardiomyopathy: an analysis of data from the Pediatric Cardiomyopathy Regist

正文

Risk stratification at diagnosis for children with hypertrophic cardiomyopathy: an analysis of data from the Pediatric Cardiomyopathy Registry

The Lancet, Early Online Publication, 3 September 2013 doi:10.1016/S0140-6736(13)61685-2

关键词:儿童肥厚性心肌病,预后

要点:

肥厚性心肌病的病因、亚型及患儿确诊时表现的危险因素,有助于评估预后。

¨ 基础病因为先天性代谢异常者的HCM儿童预后最差,表现为混合型心肌病的HCM患儿也预后不佳。

儿童HCM有多种遗传病因和临床表现型,包括先天性代谢异常、神经肌肉疾病、异常综合症等。一项注册研究显示,儿童肥厚性心肌病的病因、临床亚型和确诊时所表现的危险因素,有助于预测死亡和需要心脏移植的发生率。

根据佛罗里达州迈阿密大学Steven e . Lipshultz医生及同事2013年9月发表在Lancet《柳叶刀》杂志上的研究显示,基础病因为先天性代谢异常的肥厚型心肌病(HCM)儿童预后最差,2年死亡或者心脏移植率达到57%(95% 可信区间44 – 69%)。表现为混合型HCM的患儿预后也不佳,其中肥厚-扩张混合型心肌病的2年死亡或移植率是45%(95%可信区间为32% -58%),肥厚-限制混合型心肌病则为38%(95%可信区间为25%- 51%)。

该研究数据来自“小儿心肌病注册研究”(Pediatric Cardiomyopathy Registry:http://www.pcmregistry.org/),包含了1990年1月至2009年2月间、北美近100个中心诊断的1085例儿童心肌病的数据资料。Lipshultz医生和同事根据该数据库,曾报告了HCM表现型与预后的关系,现在增加了确诊时的病人的临床特点与预后的关系,目的是帮助临床医生能更好地决定治疗方案。

他们将HCM患儿分为6个亚组。单纯性HCM包括1岁前诊断的特发性心肌病,1岁后诊断的特发性心肌病,合并异常综合征的HCM,合并先天性代谢缺陷的HCM等亚组。混合型HCM包括同时具有扩张型或限制型心肌病两种亚型。

共788例单纯型HCM儿童。结果显示,该组患儿相对不易出现充血性心力衰竭,但常合并左心室缩短分数减低,室间隔和左室后壁明显增厚。混合型HCM组包括69例混合肥厚-扩张型混合心肌病、58例肥厚-限制型混合心肌病患儿。该组患儿的体重和身高较低,常合并家族史、充血性心力衰竭和舒张末期室间隔明显增厚等。

随访中共有157人死亡,其中13%是猝死。

各亚组在确诊后1年的死亡或心脏移植率如下:合并先天性代谢异常的HCM为48%(95% CI 36-60%),肥厚与扩张混合型心肌病组为43% (95% CI 30-56),肥厚与限制混合型组为30% (95% CI 18-43%)。1岁前诊断的单纯性HCM为19% (95% CI 14-24%),合并异常综合征者为19% (95% CI 9-30%)。与此形成鲜明对照的是,1岁以后诊断的单纯性HCM仅为3% (95% CI 1.4-5.3)。

研究人员随后按诊断时表现的危险因素,如低体重、诊断时年龄较小、左心室后壁增厚、室间隔增厚、左室缩短分数降低、有充血性心力衰竭表现等,进一步评估了2年死亡或心脏移植率。结果显示,1岁前诊断的特发性HCM儿童,没有上述危险因素者,2年死亡率为4%;而那些有两个或两个以上的危险因素者则为38%。1岁以后诊断的特发性HCM,没有危险因素者2年死亡率为为3%,有两个或两个以上危险因素者为13%。

  其他亚组合并两个或两个以上危险因素者,2年死亡率更高,如合并异常综合征组为50%,肥厚型-扩张型混合组为57%,肥厚型-限制型混合组是71%。有先天性代谢异常者,即便没有上述危险因素,2年死亡或心脏移植率也高达55%,若合并两个或两个以上的危险因素,则升高至89%。

  Lipshultz医生和同事认为该研究最引人注目的是,“儿童HCM在确诊时表现出的多重危险因素明确显示了其预测预后的价值”。

  澳大利亚墨尔本皇家儿童医院的Robert G. Weintraub医生,和悉尼大学Christopher Semsarian在一篇评论中指出,这项研究为儿童HCM提供了“病因和危险因素相互作用”方面重要的新信息。这些数据可以让医生能够对该病进行早期危险分层和密切监测,以便及时和恰当地将病人列入心脏移植名单。未来研究的重点包括识别低龄HCM儿童的长期转归、猝死发生率和常用干预治疗的效果等等。

医生推荐

医院推荐

 

高速代理IP全国工商数据库

多发性骨髓瘤,感染,糖尿病,便秘,感染,抑郁症,贫血,抽搐,脊柱侧弯,性病,。 诊疗文章网 

诊疗文章网 @ 2018