AVI-4658二期临床试验结果正式公布

在最新的《柳叶刀》(Lancet)杂志上发表了AVI-4658的二期临床试验结果。(此前在世界肌肉学会年会上已经以报告形式公布了初步结果)www.thelancet.com Published online July 25, 2011 DOI:10.1016/S0140-6736

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在最新的《柳叶刀》(Lancet)杂志上发表了AVI-4658的二期临床试验结果。(此前在世界肌肉学会年会上已经以报告形式公布了初步结果)

www.thelancet.com Published online July 25, 2011 DOI:10.1016/S0140-6736(11)60756-3

同PRO051(目前重新命名为GSK968)的临床结果相似,在由小到大的不同剂量组中,大剂量组的Dystrophin重新表达更为明显,呈剂量依赖性。总的来说,与PRO051的结果相似。

其亮点在于:1、对于Dystrophin的表达量除了免疫荧光测定外,还做了Western Blot的定量测定。2、证实了Dystrophin重新表达后,其相关的肌膜蛋白(α-sacroglycan,nNOS)也获得重新表达和定位。3、证实了Dystrophin重新表达后,相关的肌肉炎性反应减弱。

以上几点,除了专业人员,对一般的患者和家属来说,并没有特殊的意义。但有一点,至少有两种外显子51跳跃,或者说更广义上的外显子跳跃的寡核苷酸药物在相互竞争着同时在临床试验阶段,而且两者效果相似,目前为止都没有发现严重的副作用。这种竞争对患者来说是一种福音,否则只有一种药物能应用时,价格很可能高得离谱,即使在临床上可以用了,也是水中月、镜中花。

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