DMD治疗的一些可喜之处

对于DMD患儿及家属来说,你们是不幸的,患上了一种遗传性疾病,自小就会发病。但相对于其他遗传性疾病的患者,你们又是幸运的,因为针对这一疾病的基因治疗目前是最有希望的,也是进展最快的,有望第一个进入真正的临床治疗阶段。有一个好消息,目前制药业巨头,如葛兰素史克(GlaxoSmith

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对于DMD患儿及家属来说,你们是不幸的,患上了一种遗传性疾病,自小就会发病。

但相对于其他遗传性疾病的患者,你们又是幸运的,因为针对这一疾病的基因治疗目前是最有希望的,也是进展最快的,有望第一个进入真正的临床治疗阶段。

有一个好消息,目前制药业巨头,如葛兰素史克(GlaxoSmithKline)公司已经进入这一领域,改变了之前主要由小生物制药公司主导的局面。其与Prosensa 公司一道,在今年推动GSK968(也就是以前的PRO051)进入三期临床试验阶段。临床试验将在18个国家入组180名适合该药的DMD患儿,进行48周治疗,评估疗效和副作用等。

另外,对于进行标准激素治疗的DMD患儿,如有骨质疏松、骨折、骨痛、脊柱畸形等表现,经济条件允许的话,建议在激素治疗的同时,加用阿仑膦酸钠等二磷酸盐药物治疗,对预后有好处。

祝各位春节愉快!让我们共同期待:希望就在不远处!

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